ANB-010 представляет собой исследуемый генотерапевтический препарат для медицинского применения, разрабатываемый для лечения гемофилии А.

ANB-010 создан на основе вирусного вектора, который используется для доставки в клетки человеческого организма гена, кодирующего фактор свертывания VIII.

Вирусный вектор это специальным образом сконструированный вирус, не способный вызвать болезнь и позволяющий доставлять нужные гены в клетки¹.

Гемофилия А — редкое генетическое нарушение свертываемости крови, вызванное недостаточностью или отсутствием фактора свертывания крови VIII. Основным клиническим проявлением гемофилии А являются кровотечения и кровоизлияния, возникающие спонтанно или вследствие травмы².

Одним из самых современных способов лечения гемофилии А является доставка в организм пациента здорового гена фактора свертывания крови VIII, который проникает внутрь клеток, где он может запускать процесс выработки необходимого белка, что способно приводить к восстановлению способности крови нормально сворачиваться.

В доклинических исследованиях с участием животных была подтверждена безопасность препарата ANB-010 для животных, а также показана его способность вызывать у животных выработку фактора свертывания крови VIII.

Исследуемый препарат ранее не применялся для лечения людей, поэтому его побочные эффекты на настоящий момент неизвестны.

В рамках клинического исследования ANB-010-1/EDELWEISS исследуемый препарат ANB-010 будет вводиться участнику клинического исследования однократно в виде внутривенной инфузии.

Врач-исследователь внимательно наблюдает за состоянием участника клинического исследования на протяжении всего участия в клиническом исследовании и предпримет все необходимые действия для коррекции нежелательных явлений в случае их возникновения.

1. Amit C. Nathwani; Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2022; 2022 (1): 569–578.
2. Клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии.

Данный раздел сайта содержит информацию о незарегистрированном исследуемом лекарственном препарате для медицинского применения.