ANB-004 представляет собой оригинальный исследуемый генотерапевтический препарат для медицинского применения, разрабатываемый для лечения спинальной мышечной атрофии.ANB-004 создан на основе вирусного вектора, который используется, чтобы доставлять здоровый ген SMN1 к клеткам двигательных нейронов.

Вирусный вектор — это специальным образом сконструированный вирус, неспособный вызвать болезнь, позволяющий доставлять нужные гены в клетки (сноска1).СМА — генетическое (связанное с изменением в хромосомах или в генах) заболевание, при котором нарушается функция клеток спинного мозга, отвечающих за движения и мышечный тонус (двигательные нейроны). При СМА в гене, называемом SMN1, имеются нарушения, которые приводят к отсутствию или выраженному дефициту определенного белка (сокращенное его название SMN), необходимого для нормального функционирования двигательных нейронов.

Одним из самых современных способов лечения СМА является доставка в организм пациента здорового гена, который проникает внутрь клеток, где он сможет запустить процесс выработки необходимого белка. Это будет способствовать выработке белка SMN, что, в свою очередь, теоретически может улучшать течение СМА (сноска 2).

В доклинических исследованиях с участием животных была подтверждена безопасность препарата ANB-004, а также показана его способность вызывать выработку белка SMN.

Исследуемый препарат ранее не применялся для лечения людей, поэтому его побочные эффекты на настоящий момент неизвестны.

В рамках клинического исследования введение исследуемого препарата ANB-004 проводят внутривенно. Врач-исследователь внимательно наблюдает за состоянием пациента на протяжении всего периода участия пациента в исследовании и предпримет все необходимые действия для коррекции нежелательных явлений в случае их возникновения.

1. Deverman BE, Ravina BM, Bankiewicz KS, Paul SM, Sah DWY. Gene therapy for neurological disorders: progress and prospects. Nature Reviews Drug Discovery. 2018;17(9):641-59.
2. Jablonka, S., Hennlein, L. & Sendtner, M. Therapy development for spinal muscular atrophy: perspectives for muscular dystrophies and neurodegenerative disorders. Neurol. Res. Pract. 4, 2 (2022).​

Данный раздел сайта содержит информацию о незарегистрированном исследуемом лекарственном препарате для медицинского применения.