ANB-004-1/BLUEBELL

За время проведения клинического исследования ANB-004-1/BLUEBELL будут оценены основные показатели безопасности и эффективности после однократного внутривенного введения различных доз препарата ANB-004 у пациентов, которые:

• Имеют установленный клинически и подтвержденный молекулярно-генетическим тестированием диагноз СМА 5q (гомозиготная делеция 7-го экзона гена SMN1 или гетерозиготная делеция 7 экзона + подтвержденная точечная мутация гена SMN1), наличие 2 копий гена SMN2 и возраст дебюта (появление первых симптомов заболевания) до 180 дней (6 месяцев) от рождения.
• Возраст до 240 дней (8 месяцев).

В данном исследовании есть критерии невключения (критерии невозможности принять участие в конкретном клиническом исследовании), о полном перечне которых врач-исследователь сообщит потенциальному участнику. В частности, критериями невключения являются:

• Титр антител к AAV9 (анализ на антитела к аденоассоциированному вирусу 9 серотипа) > 1:50
• Потребность в респираторной поддержке ≥ 16 часов в сутки или наличие трахеостомы ^{1, 2}.
• Предшествующая (с момента рождения) или планируемая в течение 12 месяцев после введения исследуемого препарата терапия препаратами нусинерсен, рисдиплам, бранаплам, онасемноген абепарвовек или другими антисмысловыми олигонуклеотидами / селективными модификаторами сплайсинга гена SMN2, или генотерапевтическими препаратами для трансдукции гена SMN1 или других генотерапевтических препаратов на основе AAV-вектора любого серотипа.
• Необходимость использования любых лекарственных препаратов для лечения миопатии или невропатии, препаратов, используемых для лечения сахарного диабета, продолжающейся иммуносупрессивной терапии или потребность в иммуносупрессивной терапии после начала исследования (например, глюкокортикоиды (кроме препаратов, предусмотренных протоколом клинического исследования), циклоспорин, такролимус, метотрексат, циклофосфамид, иммуноглобулин для внутривенных инфузий, ритуксимаб и т. д.).
• Другие сопутствующие заболевания или состояния, которые могут оказать влияние на безопасность применения препарата ANB-004 или делают невозможным проведение всех необходимых процедур исследования.
• Одновременное участие субъекта в других клинических исследованиях или предшествовавшее участие в ином клиническом исследовании с применением экспериментальной терапии.

¹ Трахеостома — это временное или постоянное соустье между трахеей и окружающей средой.

² Участники могут использовать неинвазивную респираторную поддержку (BIPAP и др.) менее 16 часов в сутки.

При необходимости и по согласованию с врачом-исследователем, а также при условии согласия законного представителя ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании, законному представителю ребенка и ребенку, участвующему в клиническом исследовании, могут быть предоставлены гостиничные и транспортные услуги для осуществления соответствующих поездок, необходимых в рамках участия ребенка в данном исследовании (например, в рамках госпитализации ребенка в исследовательский центр для введения препарата ANB-004 и т. д.). Врач-исследователь объяснит подробно законному представителю ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании, в каких случаях могут потребоваться такие поездки, а также расскажет о процедуре заказа транспортных и гостиничных услуг. При заказе транспортных услуг и (или) гостиничных услуг спонсору не будут передаваться данные и информация, по которым можно установить личность ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании.

Данное исследование пройдет в 6 исследовательских центрах разных городов Российской Федерации, таких как Москва, Санкт-Петербург, Екатеринбург и т. д.

Задать интересующие вопросы об участии в клиническом исследовании, в том числе уточнить контактную информацию об исследовательских центрах, можно через форму «Остались вопросы?»

Врач-исследователь расскажет законному представителю участника о других критериях отбора и противопоказаниях к участию в данном клиническом исследовании. Законному представителю участника необходимо ознакомиться с полной информацией об исследовании и проконсультироваться с врачом-исследователем и (или) лечащим врачом.

Разрешение Министерства здравоохранения РФ на проведение данного клинического исследования № 481 от 11 августа 2022 г. и список одобренных исследовательских центров опубликованы в Государственном реестре лекарственных средств.

Данный раздел сайта содержит информацию о клиническом исследовании незарегистрированного лекарственного препарата