Статус исследования: Активно

Статус набора: Набор открыт

0+

Фаза: № I–II

ANB-004-1/BLUEBELL

Подробнее о молекуле

Вы врач?

  • стать участником реферальной программы
  • узнать больше об исследовании

ANB-004–1/BLUEBELL «Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО «БИОКАД», Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией»

За время проведения клинического исследования ANB-004-1/BLUEBELL будут оценены основные показатели безопасности и эффективности после однократного внутривенного введения различных доз препарата ANB-004 у пациентов, которые:

  • Имеют установленный на основании результатов молекулярно-генетического тестирования диагноз «СМА 5q» (гомозиготная делеция 7-го экзона гена SMN1 или гетерозиготная делеция 7-го экзона + подтвержденная точечная мутация гена SMN1) c наличием 2 или 3 копий гена SMN2).1
    • пациенты с двумя копиями гена SMN2 могут быть включены в исследование как на пресимптоматической стадии заболевания, так и при наличии симптомов СМА. При наличии симптомов возраст дебюта заболевания должен составлять до 180 дней от рождения;
    • пациенты с тремя копиями гена SMN2 могут быть включены в исследование при наличии симптомов СМА 1-го типа и дебютом заболевания в возрасте до 180 дней от рождения.
  • Возраст до 240 дней (8 месяцев).

В данном исследовании есть критерии невключения (критерии невозможности принять участие в конкретном клиническом исследовании), о полном перечне которых врач-исследователь сообщит потенциальному участнику. В частности, критериями невключения являются:

  • Титр антител к AAV9 (анализ на антитела к аденоассоциированному вирусу 9 серотипа) > 1:50.
  • Потребность в респираторной поддержке ≥ 16 часов в сутки или наличие трахеостомы 2, 3.
  • Предшествующая (с момента рождения) терапия препаратами нусинерсен, рисдиплам, бранаплам, онасемноген абепарвовек или другими антисмысловыми олигонуклеотидами / селективными модификаторами сплайсинга гена SMN2 или генотерапевтическими препаратами для трансдукции гена SMN1 или другими генотерапевтическими препаратами на основе AAV вектора любого серотипа.
  • Необходимость использования любых лекарственных препаратов для лечения миопатии или невропатии, препаратов, используемых для лечения сахарного диабета, продолжающейся иммуносупрессивной терапии или потребность в иммуносупрессивной терапии после начала исследования (например, системные глюкокортикоиды (кроме препаратов, предусмотренных протоколом клинического исследования), циклоспорин, такролимус, метотрексат, циклофосфамид, иммуноглобулин для внутривенных инфузий, ритуксимаб и т. д.).
  • Другие сопутствующие заболевания или состояния, которые могут оказать влияние на безопасность применения препарата ANB-004 или делают невозможным проведение всех необходимых процедур исследования.
  • Одновременное участие субъекта в других клинических исследованиях или предшествовавшее участие в ином клиническом исследовании с применением экспериментальной терапии.

При необходимости и по согласованию с врачом-исследователем, а также при условии согласия законного представителя ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании, законному представителю ребенка и ребенку, участвующему в клиническом исследовании, могут быть предоставлены гостиничные и транспортные услуги для осуществления соответствующих поездок, необходимых в рамках участия ребенка в данном исследовании (например, в рамках госпитализации ребенка в исследовательский центр для введения препарата ANB-004 и т. д.). Врач-исследователь объяснит подробно законному представителю ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании, в каких случаях могут потребоваться такие поездки, а также расскажет о процедуре заказа транспортных и гостиничных услуг. При заказе транспортных услуг и (или) гостиничных услуг спонсору не будут передаваться данные и информация, по которым можно установить личность ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании.

Исследование ANB-004-1/BLUEBELL проходит в исследовательских центрах разных городов Российской Федерации и Республики Беларусь: Москвы, Санкт-Петербурга, Екатеринбурга, Минска.

Задать интересующие вопросы об участии в клиническом исследовании, в том числе уточнить контактную информацию об исследовательских центрах, можно через форму «Остались вопросы?»

Врач-исследователь расскажет законному представителю участника о других критериях отбора и противопоказаниях к участию в данном клиническом исследовании. Законному представителю участника необходимо ознакомиться с полной информацией об исследовании и проконсультироваться с врачом-исследователем и (или) лечащим врачом.

  1. Учитываются результаты тестирования, выполненные до прохождения скрининга, если они подтверждают наличие указанного в критерии включения диагноза и подтверждены соответствующим заключением врача-генетика.
  2. Трахеостома — это временное или постоянное соустье между трахеей и окружающей средой.
  3. Участники могут использовать неинвазивную респираторную поддержку (BIPAP и др.) менее 16 часов в сутки.

Разрешение Министерства здравоохранения РФ на проведение данного клинического исследования № 481 от 11 августа 2022 г. и список одобренных исследовательских центров опубликованы в Государственном реестре лекарственных средств.

Разрешение Министерства здравоохранения Республики Беларусь на проведение данного клинического исследования № 90/1924/2023 от 28.12.2023 и список одобренных исследовательских центров опубликованы в Государственном реестре клинических испытаний Республики Беларусь.

Данный раздел сайта содержит информацию о клиническом исследовании незарегистрированного лекарственного препарата.