ANB-004–1/BLUEBELL «Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО «БИОКАД», Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией»
За время проведения клинического исследования ANB-004-1/BLUEBELL будут оценены основные показатели безопасности и эффективности после однократного внутривенного введения различных доз препарата ANB-004 у пациентов, которые:
Имеют установленный на основании результатов молекулярно-генетического тестирования диагноз «СМА 5q» (гомозиготная делеция 7-го экзона гена SMN1 или гетерозиготная делеция 7-го экзона + подтвержденная точечная мутация гена SMN1) c наличием 2 или 3 копий гена SMN2).1
пациенты с двумя копиями гена SMN2 могут быть включены в исследование как на пресимптоматической стадии заболевания, так и при наличии симптомов СМА. При наличии симптомов возраст дебюта заболевания должен составлять до 180 дней от рождения;
пациенты с тремя копиями гена SMN2 могут быть включены в исследование при наличии симптомов СМА 1-го типа и дебютом заболевания в возрасте до 180 дней от рождения.
Возраст до 240 дней (8 месяцев).
В данном исследовании есть критерии невключения (критерии невозможности принять участие в конкретном клиническом исследовании), о полном перечне которых врач-исследователь сообщит потенциальному участнику. В частности, критериями невключения являются:
Титр антител к AAV9 (анализ на антитела к аденоассоциированному вирусу 9 серотипа) > 1:50.
Потребность в респираторной поддержке ≥ 16 часов в сутки или наличие трахеостомы 2, 3.
Предшествующая (с момента рождения) терапия препаратами нусинерсен, рисдиплам, бранаплам, онасемноген абепарвовек или другими антисмысловыми олигонуклеотидами / селективными модификаторами сплайсинга гена SMN2 или генотерапевтическими препаратами для трансдукции гена SMN1 или другими генотерапевтическими препаратами на основе AAV вектора любого серотипа.
Необходимость использования любых лекарственных препаратов для лечения миопатии или невропатии, препаратов, используемых для лечения сахарного диабета, продолжающейся иммуносупрессивной терапии или потребность в иммуносупрессивной терапии после начала исследования (например, системные глюкокортикоиды (кроме препаратов, предусмотренных протоколом клинического исследования), циклоспорин, такролимус, метотрексат, циклофосфамид, иммуноглобулин для внутривенных инфузий, ритуксимаб и т. д.).
Другие сопутствующие заболевания или состояния, которые могут оказать влияние на безопасность применения препарата ANB-004 или делают невозможным проведение всех необходимых процедур исследования.
Одновременное участие субъекта в других клинических исследованиях или предшествовавшее участие в ином клиническом исследовании с применением экспериментальной терапии.
При необходимости и по согласованию с врачом-исследователем, а также при условии согласия законного представителя ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании, законному представителю ребенка и ребенку, участвующему в клиническом исследовании, могут быть предоставлены гостиничные и транспортные услуги для осуществления соответствующих поездок, необходимых в рамках участия ребенка в данном исследовании (например, в рамках госпитализации ребенка в исследовательский центр для введения препарата ANB-004 и т. д.). Врач-исследователь объяснит подробно законному представителю ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании, в каких случаях могут потребоваться такие поездки, а также расскажет о процедуре заказа транспортных и гостиничных услуг. При заказе транспортных услуг и (или) гостиничных услуг спонсору не будут передаваться данные и информация, по которым можно установить личность ребенка, участвующего в данном клиническом исследовании.
Исследование ANB-004-1/BLUEBELL проходит в исследовательских центрах разных городов Российской Федерации и Республики Беларусь: Москвы, Санкт-Петербурга, Екатеринбурга, Минска.
Задать интересующие вопросы об участии в клиническом исследовании, в том числе уточнить контактную информацию об исследовательских центрах, можно через форму «Остались вопросы?»
Врач-исследователь расскажет законному представителю участника о других критериях отбора и противопоказаниях к участию в данном клиническом исследовании. Законному представителю участника необходимо ознакомиться с полной информацией об исследовании и проконсультироваться с врачом-исследователем и (или) лечащим врачом.
Учитываются результаты тестирования, выполненные до прохождения скрининга, если они подтверждают наличие указанного в критерии включения диагноза и подтверждены соответствующим заключением врача-генетика.
Трахеостома — это временное или постоянное соустье между трахеей и окружающей средой.
Участники могут использовать неинвазивную респираторную поддержку (BIPAP и др.) менее 16 часов в сутки.
Разрешение Министерства здравоохранения РФ на проведение данного клинического исследования № 481 от 11 августа 2022 г. и список одобренных исследовательских центров опубликованы в Государственном реестре лекарственных средств.
Разрешение Министерства здравоохранения Республики Беларусь на проведение данного клинического исследования № 90/1924/2023 от 28.12.2023 и список одобренных исследовательских центров опубликованы в Государственном реестре клинических испытаний Республики Беларусь.
Данный раздел сайта содержит информацию о клиническом исследовании незарегистрированного лекарственного препарата.