ANB-002是一种用于治疗血友病B的基因治疗药物，目前正在研究开发中。

ANB-002 是一种基于腺相关病毒载体 (AAV5)¹ 的研究药物，可将编码 FIX²的基因拷贝送入肝细胞，并有望促使肝细胞产生所需的因子。

血友病 B 是一种遗传性凝血系统疾病，由编码凝血因子 FIX 的基因突变引起，表现为频繁的长期出血和血肿³。据推测，单次服用基因治疗药物有望将 FIX 提高到足以将临床表现降至最低或完全消除的水平^{4, 5}。

在使用基因治疗药物时，最常见的不良反应可能包括⁶：

在 ANB-002-1/SAFRAN 临床试验中，研究药物 ANB-002 将以静脉注射的方式给药一次。在参与试验的整个过程中，医生研究员将密切监测患者的病情，一旦发生不良事件，将采取一切必要的措施予以纠正。

1. 病毒载体是经过特殊构造的病毒，它无法引起疾病，可以将所需基因传递到细胞中。
2. FIX - 凝血因子IX。
3. Schramm W.血友病的历史 - 简要回顾。Thromb Res. 2014;134 Suppl 1:S4-9. doi: 10.1016/j.thromres.2013.10.020.
4. Arruda VR, Doshi BS.血友病的基因治疗：21世纪的事实与窘境。Mediterr J Hematol Infect Dis. 2020;12(1):e2020069. doi: 10.4084/mjhid.2020.069.
5. Leebeek FWG, Meijer K, Coppens M, Kampmann P, Klamroth R, Schutgens R, et al.AMT-060 基因疗法在成人重度或中重度血友病 B 患者中的应用证实了稳定的 FIX 表达以及长达 5 年的出血和因子 IX 消耗的持久减少。Blood. 2020;136:26. doi: 10.1182/blood-2020-139225.
6. Monahan PE, Négrier C, Tarantino M, Valentino LA, Mingozzi F.腺相关病毒载体基因疗法治疗血友病的新免疫原性和遗传毒性考虑。J Clin Med. 2021;10(11). doi: 10.3390/jcm10112471.

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