RUEN

ANB-002

Оригинальный исследуемый препарат

Список клинических исследований

ANB-002 представляет собой исследуемый генотерапевтический препарат для медицинского применения, разрабатываемый для лечения гемофилии В.

ANB-002 — исследуемый препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV5)1 для доставки копии гена, кодирующего FIX2, в клетки печени, где, как предполагается, он сможет запустить процесс выработки необходимого фактора.

Гемофилия В — наследственное заболевание свертывающей системы крови, обусловленное мутацией гена, кодирующего фактор свертывания FIX, и проявляющееся частыми длительными кровотечениями и гемартрозами3. Предполагается, что однократное введение генотерапевтического препарата обеспечит повышение FIX до уровней, достаточных для минимизации клинических проявлений или для полного их устранения4, 5.

При использовании генотерапевтического препарата наиболее частыми нежелательными явлениями могут быть6:

  • нежелательные явления со стороны печени,
  • иммунологические реакции,
  • риск развития реакции гиперчувствительности.

В рамках клинического исследования ANB-002-1/SAFRAN исследуемый препарат ANB-002 будет вводиться однократно в виде внутривенной инфузии. Врач-исследователь внимательно наблюдает за состоянием пациента на протяжении всего периода участия в исследовании и предпримет все необходимые действия для коррекции нежелательных явлений в случае их возникновения.

  1. Вирусный вектор — это специальным образом сконструированный вирус, не способный вызвать болезнь и позволяющий доставлять нужные гены в клетки.
  2. FIX - фактор свертывания крови IX.
  3. Schramm W. The history of haemophilia - a short review. Thromb Res. 2014;134 Suppl 1:S4-9. doi: 10.1016/j.thromres.2013.10.020.
  4. Arruda VR, Doshi BS. Gene Therapy for Hemophilia: Facts and Quandaries in the 21st Century. Mediterr J Hematol Infect Dis. 2020;12(1):e2020069. doi: 10.4084/mjhid.2020.069.
  5. Leebeek FWG, Meijer K, Coppens M, Kampmann P, Klamroth R, Schutgens R, et al. AMT-060 gene therapy in adults with severe or moderate-severe hemophilia B confirm stable FIX expression and durable reductions in bleeding and factor IX consumption for up to 5 years. Blood. 2020;136:26. doi: 10.1182/blood-2020-139225.
  6. Monahan PE, Négrier C, Tarantino M, Valentino LA, Mingozzi F. Emerging Immunogenicity and Genotoxicity Considerations of Adeno-Associated Virus Vector Gene Therapy for Hemophilia. J Clin Med. 2021;10(11). doi: 10.3390/jcm10112471.

Данный раздел сайта содержит информацию о клиническом исследовании незарегистрированного лекарственного препарата.